这些患者急需能够让他们在白天保持清醒的疗法。

由于疗程长达六个月，必须每天服用四种抗菌素，在医疗资源有限的地区，很多患者难以坚持。参考资料[1] Malvika Verma et al. A gastric resident drug delivery system for prolonged gram-level dosing of tuberculosis treatment. Science Translational Medicine, 2019 DOI: 10.1126/scitranslmed.aau6267[2] Reducing the burden of tuberculosis treatment. Retrieved Mar. 14, 2019,。

Traverso教授认为：该系统可以确保患者接受完整的疗程，从而为结核病的治疗带来真正的革新。一根导线可以串上600片抗生素，通过药片外面的聚合物组成来控制药物释放的速度。导线由镍钛合金制成，纤细而有弹性，形状会随温度变化而变化。TB之所以如此普遍，不是因为没有可用的抗生素，而在于现有的抗生素治疗方案给很多患者造成困难。为了克服这一难题，科学家希望通过改进抗生素的递送方式，把治疗频率从每日降低为每月，来降低患者的医疗成本，使更多患者更容易被治愈。

一旦所有药物都释放完毕，可用磁铁经鼻胃管将线圈回收。然而，结核病治疗每天大约需要3克抗生素，对于缓释给药设备的有效载荷提出了更高的要求由于SMN1基因不能正常工作，1型SMA婴儿迅速失去掌管肌肉功能的运动神经元。

为期一年的名为PALISAD的3期临床试验结果表明，AR101达到了试验的主要终点和关键次要终点。这会导致患者无法进行呼吸、吞咽、说话和行走等基本功能。严重患者如果没有得到及时治疗，在生命的最初几年可导致死亡，他们需要频繁接受输血治疗，成为输血依赖性β地中海贫血症（TDT）。CKD可发病于任何年龄，老年人中更为常见。

美国FDA已经授予AR-101突破性疗法认定。Risankizumab是艾伯维公司研发的IL-23抑制剂，它通过与IL-23的p19亚基相结合，能够有选择性地阻断IL-23信号通路。

斑块型银屑病通常表现为红色、凸起的皮肤区域覆盖有片状白色鳞片，可能会发痒、疼痛，并可能导致皮肤开裂和流血。有数据统计，中国大约有1.195亿CKD患者。不同基因型β-地中海贫血患者的症状严重程度不同，无法产生任何β珠蛋白的基因称为β0基因。花生过敏是最常见的食物过敏之一，在美国和欧洲影响600万人的生活。

这一申请是基于它在包括4000名中重度类风湿关节炎患者的3期临床试验SELECT中的积极表现。除了治疗银屑病，Skyrizi还在临床试验中用于治疗银屑病关节炎、哮喘、克罗恩病和溃疡性肠炎。由于花生过敏对年幼儿童的影响最为严重，而且他们通常无法自律避免接触花生制品，因此AR-101可能在帮助年幼儿童避免严重花生过敏反应方面具备潜力。然而，第一代药物缺乏亚型选择性，导致药物的剂量依赖性副作用。

目前，治疗TDT的先进疗法是异体造血干细胞移植(HSCT)。JAK属于细胞质酪氨酸激酶家族，其功能是传导细胞因子（如干扰素）介导的信号，共有四种JAK亚型，亚型之间有重叠的结合对象。

因此，这款新药的适应症仍然有可能进一步扩展。Soliris和Ultomiris同为人源化抗补体C5单克隆抗体。

如果不接受治疗，婴儿的肌肉会出现进行性肌无力，最终导致瘫痪或死亡。日前，AR-101的BLA已经被FDA接受。目前诺华正在进行临床研究，检验Zolgensma治疗其它类型SMA的疗效。预计阿斯利康将在今年上半年向美国FDA递交新药申请。许多患者需要持续生活在这种疾病带来的痛苦中，他们急需有效的治疗来缓解疾病，提高生活质量。如果获得批准，它将成为第一款专门治疗花生过敏的疗法。

在AR101组，50%的患者可以耐受的花生蛋白剂量最大可达到等同于3-4粒花生（相当于累计耐受7-8粒花生仁）。AR101还改善花生过敏的次数和严重程度。

Alexion公司的Ultomiris是继该公司的重磅PNH药Soliris之后的第二代产品。食物过敏患者有时会遇到严重或潜在危及生命的反应。

使用LentiGlobin治疗镰状细胞贫血症的临床试验也获得了积极结果。今年3月1日，它获得了欧洲EMA人用医药产品委员会（CHMP）的支持。

无论是透析还是非透析CKD患者，发病率和死亡率都非常高。Ultomiris（ravulizumab）适应症：阵发性睡眠行血红蛋白尿（PNH）研发机构：AlexionPNH是一种罕见血液疾病，患者由于缺乏保护血红细胞不被自身免疫系统损坏的特定蛋白，导致患者血红细胞破裂和毁坏（又称为溶血）。FDA还为LentiGlobin颁发了突破性疗法认定，用于治疗输血依赖性β-地中海贫血患者（TDT）。这可以降低患者在意外接触花生制品时的风险。

参考资料：[1] Seven future blockbuster drugs to look out for in 2019. Retrieved March 20, 2019[2] Drugs to Watch 2019. Retrieved March 20, 2019[3] AbbVie Submits New Drug Application to U.S. FDA and Marketing Authorization Application to EMA for Upadacitinib for Treatment of Adults with Moderate to Severe Rheumatoid Arthritis。HSCT的并发症包括由治疗而导致的死亡、移植物衰竭、移植物抗宿主疾病和机会性感染的重大风险，特别是由非直系血亲匹配的HSCT。

这种激酶家族的抑制剂已经显示出治疗某些炎症性和自身免疫性疾病（如类风湿关节炎和克罗恩病）的功效。92%接受治疗剂量Zolgensma治疗的患者能够在不接受协助的情况下，自主维持坐姿超过5秒。

目前这一疗法正在接受FDA的审评，预计在4月将获得回复。今天药明康德微信团队将与读者分享这7款药物的相关信息。

Upadacitinib治疗类风湿关节炎的新药申请已经在今年2月被FDA接受，并且获得了优先审评资格。LentiGlobin的监管申请去年10月被欧盟接受，用于治疗TDT患者。除了治疗PNH以外，Ultomiris还可以用于治疗其它补体系统介导的疾病，其中包括非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。FDA预计在今年4月25日之前对它的新药申请做出回复。

中国接受透析的CKD人群超过40万，而且以两位数的增幅快速增长，因此需要抗贫血疗法的患者日益增多。然而最近研究表明ESA疗法可能增加患者的心血管疾病风险。

这款基因疗法有潜力为接受治疗的患者带来持续长久的疗效。在与多项银屑病疗法对比的3期临床试验中，Skyrizi表现出优异的疗效，患者银屑病免疫及严重度指数（PASI）改善90%的比例达到75%左右。

它是一种非传染性疾病，可加速皮肤细胞的生长，并导致皮肤出现厚厚的鳞屑区域。这款新药在去年12月在中国首次获得批准。